在日常诊疗工作中，很多患者和家属对药物临床试验并不了解，甚至还会产生一些误解。其实临床试验是药物研究的一个非常重要的科学手段，新药、新疗法、新器械，都是通过严谨的、漫长的临床试验验证了其安全性和有效性，才能最终获得批准造福于广大患者的。我们不仅是医生，也是一名新药临床试验和仿制药临床试验的研究者，深感很有必要来科普一下关于药物临床试验的一些基础知识，就让我们来看看吧。

 

新药

是指还没有获得批准在市场上销售的药品，这些药品通常具有创新的结构、新增的药物适应症，明确的药理作用以及显著的临床应用价值。

 

药物临床试验

指在人体（包括病人或健康受试者）身上进行的系统性药物研究。这一过程的目的是通过科学的方法验证新药的安全性、有效性，并探索药物在人体内的吸收、分布、代谢及排泄等药代动力学过程。药物临床试验通常被分为I-IV四个阶段，每个阶段都有其特定的目标和试验要求。

 

I期临床试验：这是新药首次在人体上进行试验的阶段。主要目标是评估新药的安全性、耐受性以及药物在人体内的药代动力学特性。这一阶段通常会招募少量健康志愿者参与。

 

II期临床试验：此阶段旨在初步评估新药对目标疾病的治疗效果以及安全性。会根据疾病的类型和治疗的目标，选择合适的患者群体进行试验，并确定最佳的给药剂量和方案。

 

III期临床试验：这是新药研发过程中最为关键的一个阶段。通过大规模、多中心、随机、双盲的临床试验，进一步验证新药的有效性和安全性。这一阶段的数据将作为新药申请上市的重要依据。

 

IV期临床试验：新药上市后，仍需要进行长期的监测和评价。这一阶段主要是收集新药在广泛使用情况下的疗效和安全性数据，评价在普通人群或特殊人群中使用的受益与风险，以及发现新的疗效。

 

知情同意

参加临床试验的患者或健康志愿者，称为试验参与者（即participant，以往通常被称为受试者subject，这一称呼的变革，也体现了对参加临床试验的患者和健康志愿者的尊重）。在临床试验中，试验参与者的权益保护是至关重要的。所有试验参与者都是在充分了解试验内容、目的、获益和风险等之后（知情），自愿决定参加的（同意）（当然也可以拒绝参加或随时退出，这是试验参与者应有的权益）。在知情过程中，医生应用最通俗易懂的方式介绍临床试验药物的性质、目的、流程、可能的获益和风险(不良反应)、除了参加试验外可供选用的其他治疗方法、试验期间的随访次数、要做哪些检查、相关检查和药物是否免费，以及一旦遇到伤害相关的补偿事宜等内容。试验参与者有任何不理解或者想问的问题，都可以随时提出，研究者会详细解答。在经过充分了解和考虑的情况下，试验参与者自愿选择同意参加，就与研究者一起在知情同意书上签字，知情同意书就是记录这一过程的证明性文件（试验参与者也会得到一份原件，可以随时阅读）。

 

风险与获益

由于新药或新疗法的未知性，试验参与者可能会出现不良事件或不良反应。不良事件，指接受试验用药品后（现行法规定义）出现的所有不良的医学事件，可以表现为症状体征、疾病或者实验室检查异常，但不一定与试验用药品有因果关系，而这其中与试验用药品有关的，才称为不良反应。参与者在决定参与临床试验前，要充分了解并权衡其中的风险与获益，参加试验后也不需要过度紧张，也不需要判断发生在身体上的不适是不是不良反应，只需要及时报告给研究者，研究者会做出专业的判断，并采取相应的措施和对试验参与者应有的权益保护。当然，参与临床试验也可能获得一些潜在的益处。如：1.可能有机会获得最新的治疗机会，提前从未上市的新药中获益；2.绝大多数临床试验都是免费提供试验药物和检查甚至住院；3.开展临床试验的机构一般都是在该领域比较权威的医院，试验参与者可能得到更多专业医生的关注和照料。

 

临床试验流程

在筛选期，试验参与者在充分知情同意并签署知情同意书后，研究者会详细询问病史、合并用药等情况，并进行一系列的检查：包括生命体征、体格检查、实验室检查、心电图及其它试验方案中要求的各项检查，来评估试验参与者是否符合试验的入组要求。

在给药/治疗期，试验参与者通过筛选并成功入组，就进入了给药/治疗期。在这一阶段，试验参与者将按照试验方案接受试验药物的治疗，并定期进行各项检查和评估。研究者在这个过程中会密切观察试验参与者的反应和病情变化，以全面记录和评价试验药物的安全性、疗效等，并及时处理出现的不良事件/不良反应等。

完成给药/治疗阶段，大部分试验就访视结束了，进入随访期，研究者会再次对试验参与者进行一次全面的出组体检。也有一些试验给药/治疗结束后，出于安全性和疗效观察的需要，会继续随访一段时间再结束全部试验流程。

药物临床试验的顺利开展，离不开试验参与者的积极配合。试验参与者需按时服药、不随意使用其他药品或诊疗措施、如实向研究者反映自己的感受和身体状况、认真填写“日记卡”、完成研究规定的各项检查、按时回医院随访等等。